دواء زولجينزما (Zolgensma)؛ تعرف على دواعي استعمال أغلى عقار في العالم وأبرز آثاره الجانبية وجرعته

الاسم العام للدواء	Onasemnogene abeparvovec-xioi
أسماء العلامات التجارية	Zolgensma
الدواء البديل	غير متوفر
تصنيف الدواء	Gene therapy
الأشكال الصيدلانية	Injection
الشركات المصنعة للدواء	Novartis Gene Therapies
يستخدم لعلاج	ضمور العضلات الشوكي (SMA)

دواء زولجينزما يحتوي المادة الفعالة أوناسمنوجين أبيبارفوفك وهو من العلاجات الجينية الرائدة. يستخدم دواء Zolgensma لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي عند الأطفال. من الجدير ذكره أن سعر دواء زولجينزما يقدر بملايين الدولارات، لذلك يعد أغلى دواء في العالم. تعرف على استخدامات إبرة Zolgensma وآثارها الجانبية.

ما هو دواء زولجينزما؟

أوناسمنوجين أبيبارفوفك أو ما يسمى AVXS-101 هي المادة الفعالة في دواء زولجينزما (Zolgensma)، الذي يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) عند الأطفال. يجب أن يكون عمر الطفل تحت السنتين حتى يستخدم الدواء. يمتلك الأطفال المصابون طفرة خاصة في جين بقاء العصبون الحركي 1 (SMN1) يؤثر على نقل الإشارات بين الأعصاب والعضلات. يعمل علاج زولجينزما من خلال إدخال ناقل فيروسي (الفيروس المرتبط بالفيروس الغدي 9 أو AAV9) يحمل جين SMA1 سليم إلى الجسم، ليحل مكان الجين العاطل عن العمل أو المفقود.

دواعي استعمال دواء زولجينزما

يستخدم زولجينزما لعلاج حالات الضمور العضلي الشوكي، لكنه لا يعد علاجًا شافيًا ولا يعكس أو يعالج أذية الأعصاب المحركة التي حدثت قبل أخذ العلاج. يجب أن يكون عمر الطفل تحت السنتين، ويملك طفرة في جين بقاء العصبون الحركي 1 (SMN1). من الضروري أخذ زولجينزما باكرًا؛ لأن الضرر الذي يحصل لا يُصَلَّح، إنما يمنع الدواء تطور وترقي سير المرض، ويحافظ على الأعصاب المحركة والعضلات اللازمة للنجاة. يعمل علاج زولجينزما على:

• تحسين قوة العضلات.
• زيادة معدل البقاء دون الحاجة لأجهزة التهوية الآلية بشكل دائم.
• حماية الوظائف المساهمة في النمو مثل:
  • القدرة على البلع.
  • القدرة على تناول الطعام طبيعيًا دون الحاجة إلى وسائل التغذية غير الفموية مثل الأنبوب الأنفي المعدي.
  • الحفاظ على اكتساب الوزن بشكل متوافق مع عمر الطفل.

لم يدرس تأثير مادة AVXS-101 على الأطفال المشلولين بشكل كامل، أو المعتمدين على المنفسة لأجل التنفس.

موانع استعمال دواء زولجينزما

لا يوجد مضاد استطباب مطلق لاستخدام ابرة زولجينزما. قد يسبب هذا الدواء أذية كبدية شديدة، خاصًة إذا كان الطفل مصابًا بمشاكل كبدية مسبقًا، لذلك يستخدم بحذر عند الأطفال المصابين بأمراض الكبد. سيطلب الطبيب فحصًا دمويًا ليتأكد أن الطفل ليس مصابًا بحالات تجعل استخدام عقار زولجينسما غير آمن مثل نقص الصفيحات. من الجدير ذكره أن ارتفاع تروبونين I في الدم يشير إلى السمية القلبية ويجب الانتباه إلى الطفل عند إعطاءه زولجينزما في هذه الحالة. علاوة على ذلك، قد يكون استخدام الطفل لهذا الدواء غير آمن إذا كان لا يزال يرضع، لذلك عليك استشارة الطبيب قبل إعطائه للرضيع.

لا يجب أخذ بعض اللقاحات (مثل MMR) عند استخدام إبرة زولجينزما، وذلك لوجود ضعف في المناعة بسبب الستيروئيدات التي تعطى قبله وبعده.

نصائح هامة قبل أخذ دواء Zolgensma

إليك أبرز 9 نصائح هامة قبل تسريب الابرة:

• تقييم وظيفة الكبد بالفحص السريري والمخبري (ALT وAST، وبيليروبين كلي، وزمن البروثرومبين).
• معايرة الكرياتنين في الدم.
• تعداد دم شامل (متضمنًا الهيموغلوبين وتعداد الصفيحات).
• تروبونين I.
• البحث عن أضداد AAV9.
• اختبار جيني للتأكد من وجود طفرة في جين SMA1.
• فحص الطفل لكشف وجود أعراض العدوى مثل السعال، والعطاس، والأزيز، والتهاب البلعوم، والحمى، وسيلان الأنف.
• علاوة على ذلك، يجب إعطاء الطفل ستيروئيدات قشرية جهازية قبل يوم من التسريب الوريدي، والاستمرار بإعطائه لثلاثين يوم بعده. تعطى جرعة الستيروئيدات القشرية بمقدار 1 ملغ/كلغ/يوم من البريدنيزولون الفموي.
• يكون دواء زولجينزما مجمدًا لذلك يجب إذابته قبل الاستخدام ولا يمكن إعادة تجميده بعد ذلك.

كيفية أخذ إبرة Zolgensma

يعطي الطبيب الدواء كجرعة واحدة فقط للطفل تسريبًا بالوريد. يقوم الطبيب بتسريب زولجينزما ببطء، وقد يستغرق الأمر ساعة كاملة حتى ينتهي التسريب. قد يعطى الطفل ستيروئيدات قبل وبعد أخذ الحقنة للوقاية من حدوث آثار AVXS-101 الجانبية الخطيرة. يحتاج الطفل بعد ذلك لإجراء فحوص دموية دورية للتأكد من سلامة الكبد وعدم تأذيه، كذلك قد يحتاج لأخذ لقاح ضد الفيروس التنفسي المخلوي (RSV)، لذلك يجب المتابعة مع الطبيب. يجب الاستمرار بمراقبة وظائف الكبد لثلاث أشهر على الأقل بعد أخذ الدواء.

إذا تقيأ الطفل بعد أخذ الستيروئيدات لا تعطه جرعة أخرى، واتصل بالطبيب في حال حدوث أي مضاعفات.

جرعات زولجينسما

تختلف الجرعة حسب وزن الطفل والطبيب هو الذي يقرر الجرعة المناسبة لكل مريض. جرعة الأطفال الاعتيادية لعلاج ضمور العضلات الشوكي هي 1.1 × 10^14 حامل جينوم لكل كيلوغرام من وزن الطفل تسرب بقثطرة وريدة لمدة 60 دقيقة.

ماذا تفعل في حال نسيت أخذ جرعة من دواء زولجينزما؟

بما أن الطبيب يعطي الطفل زولجينزما لمرة واحدة بجرعة مفردة، لن تكون هناك جرعة ثانية حتى ينساها الطفل. لكن يعطى الطفل ستيروئيدات قشرية إلى جانب زولجينزما فإذا نسي الطفل جرعته من الستيروئيدات أو تقيأها عليك الاتصال بالطبيب.

ماذا تفعل إذا أخذت جرعة زائدة من زولجينسما؟

يعطي الطبيب دواء أوناسمنوجين أبيبارفوفك للطفل، لذلك فإن احتمال حدوث جرعة زائدة قليل جدًا، وإذا حدث ذلك فإن الطبيب سيتعامل مع الأمر.

أفعال يجب تجنبها أثناء أخذ Zolgensma

يعد أخذ بعض اللقاحات خطير إذا كان الطفل يأخذ ستيروئيدات للوقاية من الآثار الجانبية لزوجينسما، لذلك إذا عليك استشارة الطبيب قبل إعطاء أي لقاح للطفل. يطرح القليل من مادة أوناسمنوجين أبيبارفوفك عن طريق البراز، لذلك يجب الانتباه لعدم التماس مع براز الطفل لمدة شهر على الأقل بعد أخذ دواء زولجينزما. يجب على الوالدين ارتداء قفازات مطاطية قبل تنظيف سوائل جسم الطفل، أو التعامل مع المخلفات والثياب المتسخة، أو تغيير الحفاض. كذلك عليك عزل الحفاض المستعمل بوضعه داخل كيس بلاستيكي قبل رميه في القمامة. اغسل يديك قبل وبعد نزع القفازات، كذلك اغسل ملابس الطفل بمعزل عن ملابس باقي العائلة.

قد تسبب إصابة الطفل بالعدوى قبل أو بعد أخذ الدواء مشاكل إضافية، لذلك يجب الاتصال بالطبيب إذا ظهرت أعراض مثل السعال والعطاس والحمى والتهاب الحلق.

الآثار الجانبية لدواء زولجينزما

أسرع بالذهاب إلى قسم الطوارئ إذا ظهرت أعراض تحسسية على الطفل مثل:

• طفح جلدي.
• صعوبة تنفس.
• تورم الوجه، واللسان، والشفاه، أو الحلق.

من الآثار الجانبية الشائعة التي يجب إخبار الطبيب عنها:

• يرقان.
• براز شاحب وبول غامق اللون.
• نقص الشهية.
• حمى.
• صداع.
• وهن وتعب.
• نزف غير طبيعي.
• ألم في البطن.
• تورم القدم أو الساق.

علاوة على ذلك فإن نسبة حدوث الأعراض الآتية غير معروف:

• بقع حمراء أو أرجوانية تحت الجلد.
• سهول التكدم.
• ألم ظهر.
• اضطراب رؤية.
• ارتباك أو تشويش ذهني (confusion).
• انخفاض كمية البول.
• دوار، وفقد وعي.
• نعاس.
• نوبات.
• ضعف مفاجئ في اليد أو القدم.
• ألم صدري شديد ومفاجئ.

تتضمن أشيع آثار دواء زولجينزما الجانبية حدوث غثيان وإقياء واضطراب في اختبارات وظائف الكبد.

أدوية تتفاعل مع زولجينسما

تتفاعل بعض الأدوية مع دواء Zolgensma، لذلك يجب الانتباه لها عند استخدامه وإخبار الطبيب عنها. تضم هذه الأدوية ما يلي:

• أسبارجيناز.
• كالاسبيرجيناز بيغول.
• كانابيديول.
• إيبيروبوسين.
• بيداكويلين.
• تيريفلونوميد.
• إديلاليسيب.
• داكليزوماب.
• لوميتابيد.
• برنتوكسيماب.
• بيكسيدارتينيب.
• إيفافيرينز.
• بيغاسبارغاس.
• كلوفارابين.
• ريمديسيفير.
• النالتريكسون.
• ميتوتريكسات.
• لفلونوميد.
• تيوغوانين.
• ميبوميرسن.
• ليفوكيتوكونازول.
• إنتيرفيرون بيتا 1a و1b.
• بيج إنترفيرون بيتا 1a.
• ترابكتيدين.

من الجدير ذكره أن تناول نبات الكوهوش الأسود قد يسبب تداخل مع دواء زولجينسما.

سعر دواء زولجينزما في الأسواق المحلية

يبلغ سعر دواء زولجينزما 2.1 مليون دولار أمريكي، لذلك يعد أغلى عقار في العالم، ويأتي على شكل حقيبة تحتوي عدة فيالات مجهزة للحقن الوريدي. إليك جدول يوضح سعر حقنة ضمور العضلات الشوكي التقريبي في بعض الدول العربية:

الدولة	السعر
السعودية	7877515 ريال سعودي
مصر	38501610 جنيه مصري
الأردن	1488881 دينار أردني
الكويت	639540 دينار كويتي

تحدثنا عن دواء زولجينزما (Zolgensma) لعلاج الضمور العضلي عند الأطفال، وتعرفنا على أهم خصائص العلاج الذي يكلف 2 مليون دولار، وأبرز آثاره الجانبية وجرعته وتداخلاته الدوائية. على الرغم من أن سعر حقنة ضمور العضلات الشوكي مرتفع، لكن نتائجه في تحسين حياة الأطفال المصابين تبرر الأمر، علاوة على تقنيته الدقيقة وتكاليف تصنيعه المرتفعة.