| الاسم العام للدواء |
Golodirsen |
|---|---|
| أسماء العلامات التجارية |
Vyondys 53 |
| الدواء البديل |
unavailable |
| تصنيف الدواء |
RNA inhibitors |
| الأشكال الصيدلانية |
Intramuscular injection |
| الشركات المصنعة للدواء |
Sarepta Therapeutics |
| يستخدم لعلاج | تضخُّم العضلات العضوي الإنساني (DMD) |
دواء جولوديرسين (فايوانديس 53) – (golodirsen (vyondys-53 هو محلول معقم مائي، خالي من المواد الحافظة، مركز للتخفيف قبل الإعطاء الوريدي.
نظرة عامة عن دواء جولوديرسين
فايوانديس 53 هو سائل شفاف إلى براق قليلاً، عديم اللون، يتوفر في قوارير جرعة واحدة تحتوي على 100 مجم من غولوديرسين (50 مجم / مل). تم تصميم فايوانديس 53 كمحلول ملحي مخزن من الفوسفات متساوي التوتر مع الأسمولية من 260 إلى 320 mOSM ودرجة حموضة 7.5.
كل مليلتر من VYONDYS 53 يحتوي على:
- 50 مجم من جولوديرسين.
- 0.2 ملغ كلوريد البوتاسيوم.
- 0.2 ملغ أحادية الفوسفات البوتاسيوم.
- 8 ملغ من كلوريد الصوديوم.
- 1.14 ملغم ثنائي فوسفات الصوديوم، لا مائي، في الماء للحقن.
قد يحتوي المنتج على حمض الهيدروكلوريك أو هيدروكسيد الصوديوم لضبط الأس الهيدروجيني. غولوديرسين هو قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية من الفوسفورودياميدات المورفولينو أوليغومير (PMO).
PMOs هي جزيئات اصطناعية يتم فيها استبدال حلقات الريبوفيورانوسيل الخمسة الموجودة في الحمض النووي الطبيعي وRNA بحلقة مورفولينو سداسية الأعضاء.
ترتبط كل حلقة مورفولينو من خلال جزء غير مشحون من الفسفورامييدات بدلاً من ارتباط الفوسفات المشحون بالسالب الموجود في الحمض النووي الطبيعي والحمض النووي الريبي.
يحتوي جولوديرسين على 25 وحدة فرعية مرتبطة، وتحتوي كل وحدة فرعية مورفولينو فسفورية، واحدة من القواعد غير المتجانسة الموجودة في الحمض النووي (الأدينين، السيتوزين، الجوانين، أو الثيمين).
يستخدم الجولوديرسين لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (Duchenne) لدى البالغين والأطفال الذين لديهم طفرة جينية معينة.
معلومات مهمة عن دواء جولوديرسين
اتبع جميع التوجيهات والإرشادات المرفقة على ملصق الدواء والعبوة الخاصة به، وأخبر مقدمي الرعاية الصحية لديك عن جميع حالاتك الطبية التي تعاني منها، وجميع الأدوية، والمكملات التي تتناولها.
نصائح قبل تناول دواء جولوديرسين
عند اتخاذك قرار بشأن استخدام دواء غولوديرسين، يجب موازنة مخاطر تناول الدواء مع ما سيقدمه من استفاده، وهذا قرار ستتخذه أنت والطبيب المعالج وفقاً لحالتك وما تستدعيه.
بالنسبة لهذا الدواء:
- أخبر طبيبك إذا كان لديك أي رد فعل غير عادي أو حساسية لهذا الدواء، وأي من مكوناته، أو حساسية من أي أدوية أخرى.
- أخبر أيضًا أخصائي الرعاية الصحية الخاص بك إذا كان لديك أي أنواع أخرى من الحساسية، مثل حساسية الأطعمة أو الأصباغ أو المواد الحافظة أو الحيوانات.
- لم تظهر الدراسات المناسبة التي أجريت حتى الآن مشاكل خاصة بالأطفال من شأنها أن تحد من فائدة دواء جولوديرسين – golodirsen في الأطفال.
- لا توجد معلومات متاحة عن علاقة العمر بآثار حقن غولوديرسين في مرضى الشيخوخة.
- أخبري طبيبك إذا كنت حاملاً أو مرضعة.
- لا توجد دراسات كافية في النساء لتحديد مخاطر وتأثير هذا الدواء على الرضع عند استخدامه أثناء الرضاعة الطبيعية.
- يجب الموازنة بين الفوائد المحتملة والمخاطر المحتملة قبل تناول هذا الدواء أثناء الرضاعة الطبيعية.
- أخبر طبيبك المعالج إذا كنت لديك أي مشاكل بالكلى.
كيفية تناول دواء جولوديرسين
- سيقوم طبيبك بإجراء اختبارات الدم للتأكد من عدم وجود ظروف تمنعك من استخدام جولوديرسين بأمان.
- يتم إعطاء غولوديرسين كحقن في الوريد، عادة مرة واحدة في الأسبوع.
- سيعطيك مقدم الرعاية الصحية هذا الحقن.
- يجب إعطاء دواء جولوديرسين ببطء، ويمكن أن يستغرق التسريب ما يصل إلى 60 دقيقة حتى يكتمل.
- قد تحتاج إلى تحليل وظائف الكلى أثناء استعمالك لهذا الدواء.
ماذا يحدث إذا نسيت جرعة؟
اتصل بطبيبك للحصول على تعليمات إذا فاتك موعد لحقن golodirsen الخاص بك
جرعات، وتخزين دواء جولوديرسين
30 مغ / كغ عن طريق التسريب الوريدي أسبوعياً، للكبار والصغار على حدٍ سواء.
التخزين
القوارير غير المفتوحة.
- الثلاجة في 2-8 درجة مئوية (36-46 درجة فهرنهايت).
- لا تجمد.
- يخزن في الكرتون الأصلي حتى تكون جاهزة للاستخدام للحماية من الضوء.
المحلول المخفف.
- إذا كان الاستخدام الفوري غير ممكن، يمكن تخزينه لمدة تصل إلى 24 ساعة عند 2-8 درجة مئوية (36-46 درجة فهرنهايت).
- لا تجمد
دواعي استخدام دواء غولوديرسين
يشار إلى دواء غولوديرسين لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD) في المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD الذي قد يستفيد من تخطي exon 53. تعتمد موافقة FDA المستمرة على هذا الدواء على نتائج التجارب السريرية لتأكيد فائدته.
الآثار الجانبية لاستخدام دواء جولوديرسين
- اطلب المساعدة الطبية الطارئة إذا كان لديك علامات على رد فعل تحسسي:
- خلايا.
- حكة.
- طفح جلدي.
- تقرحات أو تقشير.
- حمى.
- ضيق تنفس.
- تورم بالوجه، والشفتين واللسان، أو الحلق.
اتصل بطبيبك على الفور إذا كان لديك:
- بول رغوي.
- تورم في الوجه أو اليدين أو القدمين أو المعدة.
قد تشمل الآثار الجانبية الشائعة ما يلي:
- صداع الرأس.
- حمى.
- آلام في المعدة.
- إغماء.
- سعال.
- سيلان أو انسداد الأنف.
- ألم في الظهر.
- إسهال.
- دوخة.
- التواء في الرباط.
- كدمات.
- ألم البلعوم.
- التهاب الأنف.
- تآكل الجلد.
- عدوى الأذن.
- عدم انتظام دقات القلب.
رد فعل متعلق بموقع القسطرة
- إمساك
- كسر
هذه ليست جميع الآثار الجانبية لهذا الدواء، وقد تحدث أعراض أخرى. لذا فاستدع الطبيب للحصول على المشورة الطبية حول الآثار والأعراض التي تلاحظها أثناء استعمال هذا الدواء.
احتياطات وموانع استخدام دواء جولوديرسين
أبرز 3 موانع واحتياطات استخدامه:
فرط الحساسية
تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الطفح الجلدي، والحمى، والحكة، والأرتكاريا، والتهاب الجلد، وتقشير الجلد، وبعضها يتطلب العلاج.
في حالة حدوث تفاعل فرط الحساسية ، قم بإجراء العلاج الطبي المناسب وفكر في إبطاء الحقن أو العلاج المتقطع
السمية الكلوية
في بعض التجارب الحيوانية لوحظت السمية الكلوية، على الرغم من عدم ملاحظة السمية الكلوية في الدراسات السريرية ، فقد تم ملاحظة السمية الكلوية، بما في ذلك التهاب كبيبات الكلى المميت، بعد تناول بعض النوكليوتيدات المضادة للحساسية.
مراقبة وظائف الكلى أثناء العلاج
بسبب تأثير انخفاض كتلة العضلات الهيكلية على قياسات الكرياتينين، قد لا يكون الكرياتينين في الدم مقياسًا موثوقًا به للوظيفة الكلوية في المرضى الذين يعانون من DMD.
يوصى بالمراقبة الشهرية البروتينية عن طريق تحليل البول بمقياس البول ومراقبة السيستاتين C، ٣ أشهر في الدم.
إذا ثبت وجود بيلة شحمية مثبتة 2+ أو أكبر أو مصل مرتفع من cystatin C، فيجب إجراء مجموعة من البول على مدار 24 ساعة لقياس كمية البيلة البروتينية وتقييم GFR.
تداخلات الأدوية الأخرة مع دواء جولوديرسين
لم يثبط دواء جولوديرسين:
- CYP1A2 أو CYP2B6 أو CYP2C8 أو CYP2C9 أو CYP2C19 أو CYP2D6 أو CYP3A4 / 5 في المختبر.
- كان جولوديرسين محفزًا ضعيفًا لـ CYP1A2 ولم يحث CYP2B6 أو CYP3A4.
- لم يتم استقلاب غولوديرسين بواسطة الميكروسومات الكبدية البشرية ولم يكن ركيزة أو مثبطًا قويًا لأي من ناقلات الأدوية البشرية الرئيسية التي تم اختبارها (OAT1 و OAT3 و OCT2 و OATP1B1 و MATE1 و P-gp و BCRP و MRP2 و OATP1B3 و MATE2-K).
استنادًا إلى البيانات المختبرية، فإن جولوديرسين لديه إمكانات منخفضة للتفاعلات بين الأدوية والعقاقير لدى البشر.
قد تؤثر أدوية أخرى على جولوديرسين، بما في ذلك الأدوية التي تصرف دون وصفة طبية والفيتامينات والمنتجات العشبية. لذا أخبر طبيبك عن جميع أدويتك الحالية وأي دواء تبدأ أو تتوقف عن استخدامه.
هل يمكن استخدام جولوديرسين لعلاج الأطفال؟
نعم، يمكن استخدام جولوديرسين لعلاج الأطفال الذين يعانون من تضخم العضلات العضوي الإنساني (DMD)، وهو عبارة عن حالة صحية وراثية نادرة تصيب الأطفال. وقد تمت الموافقة على استخدام جولوديرسين من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و 14 عامًا الذين يعانون من تضخُّم العضلات العضوي الإنساني (DMD) الناجم عن نوع معين من الطفرات الوراثية المعروف بـDMD الخطأ القابل للتعديل. ومع ذلك، يجب استشارة الطبيب قبل استخدام أي دواء لعلاج الأطفال لتحديد الجرعة المناسبة والفترة الزمنية المناسبة للاستخدام وفقًا لحالة الطفل وتقييم الطبيب.
تذكر، احتفظ بدواء جولوديرسين – Golodirsen وجميع الأدوية الأخرى بعيدًا عن متناول الأطفال، ولا تشارك أدويتك مع الآخرين أبدًا ، ولا تستخدم هذا الدواء إلا للإشارة الموصوفة.
عذراً التعليقات مغلقة